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Génétique : myopathie ; test prometteur d’une thérapie expérimentale chez l’humain

El Moudjahid | Algérie | 29/12/2007 | Lire l'article original

Une équipe néerlandaise du Centre médical de l’Université de Leiden a conduit avec succès un test clinique préliminaire sur quatre enfants atteints de myopathie de Duchenne. Lors de cet essai, publié dans la revue américaine le New England journal of Medicine, quatre garçons âgés de 10 à 13 ans ont reçu une injection unique d’un traitement à base d’oligonucléotides antisens (petits fragments de matériel génétique synthétisés en laboratoire) appelés "PRO051". Un autre essai est déjà en préparation pour tester la sécurité du traitement avec un mode d’administration non plus intra-musculaire, mais par voie sous-cutanée, pour permettre la distribution du traitement à l’ensemble des muscles du corps.

La myopathie ou dystrophie musculaire de Duchenne affecte les garçons (1 sur 3.500 naissances) dont elle réduit l’espérance de vie. La maladie est caractérisée par une dégénérescence musculaire, liée à un déficit en une protéine, la dystrophine, du fait d’une mutation (anomalie) de son gène.

Les chercheurs, grâce à une technique dite du "saut d’exon", ont réussi à restaurer partiellement la production de la protéine dans la partie du muscle traitée, en obtenant une dystrophine raccourcie mais fonctionnelle.
Dans ce but, ils ont injecté dans un muscle de la jambe le PRO051 afin que la machinerie cellulaire ignore l’anomalie génétique qui entrave la fabrication de la dystrophine.

Le traitement pourrait alors être adapté à nombreuses mutations retrouvées dans la myopathie de Duchenne, ce qui pourrait annoncer l’aube de la "médecine moléculaire personnalisée", estime dans un éditorial de la revue le Dr Eric Hoffman.
"Cependant, il reste encore de nombreux obstacles à surmonter avant que les techniques décrites dans le journal médical puissent être utilisées en thérapeutique", souligne ce spécialiste américain.

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